Qué es
SS-31 (elamipretida) es un tetrapéptido dirigido a las mitocondrias, una cadena de cuatro aminoácidos, que se une a la cardiolipina, un lípido de la membrana mitocondrial interna. Se ha estudiado clínicamente en enfermedades mitocondriales, insuficiencia cardíaca y deterioro asociado a la edad.
El 19 de septiembre de 2025, la FDA concedió la aprobación acelerada a Forzinity (elamipretida) como primer tratamiento para el síndrome de Barth, una enfermedad mitocondrial rara y grave, en pacientes que pesen al menos 30 kg. No está aprobada para ningún otro uso. En la enciclopedia de PeptidesAI figura en la categoría de inmunidad.
Cómo se cree que actúa
Se describe que la elamipretida se concentra en las mitocondrias y se une a la cardiolipina, lo que se cree que estabiliza la cadena de transporte de electrones (la serie de complejos proteicos que generan la energía celular), mejora la producción de ATP y reduce las especies reactivas de oxígeno. El anuncio de la FDA describe que el fármaco aprobado actúa uniéndose a la parte interna de las mitocondrias y mejorando su estructura y su función.
Qué dice la investigación
La aprobación acelerada de la FDA para el síndrome de Barth se basa en la mejora de la fuerza muscular extensora de la rodilla, un criterio de valoración clínico intermedio, y la agencia exige un ensayo posterior a la aprobación, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, para confirmar que el cambio se traduce en un beneficio para el paciente. Los resultados en otros ámbitos han sido dispares. El ensayo de fase 3 MMPOWER-3, en 218 personas con miopatía mitocondrial primaria, no alcanzó sus criterios de valoración principales, la distancia recorrida en 6 minutos y una puntuación de fatiga. El ensayo de fase 2 ReCLAIM-2 en degeneración macular asociada a la edad seca con atrofia geográfica no alcanzó la significación estadística en sus criterios de valoración principales, aunque reportó una progresión más lenta de la pérdida de la zona elipsoide, un marcador por imagen del daño de los fotorreceptores, en criterios de valoración adicionales predefinidos.
Efectos secundarios descritos
Las reacciones en la zona de inyección fueron el efecto secundario más frecuente en los ensayos clínicos, y la FDA las describe como de leves a moderadas, aunque la agencia señala que también se han reportado reacciones graves. En el ensayo MMPOWER-3, la mayoría de los eventos adversos fueron de gravedad leve a moderada. Los datos a largo plazo todavía se están desarrollando.
Reconstitución
SS-31 (elamipretida) se suministra como polvo liofilizado y normalmente se reconstituye con agua bacteriostática (agua BAC) antes de usarse. Suele venir en viales de 10 mg y 50 mg. La cantidad de péptido del vial es fija; el agua añadida solo cambia la concentración de la solución.
Ejemplo práctico. Un vial de 10 mg contiene 10000 mcg. Reconstituido con 2 mL de agua BAC, eso da 10000 mcg ÷ 2 mL = 5000 mcg/mL. En una jeringa de insulina U-100, donde cada unidad equivale a 0.01 mL, cada unidad contiene 5000 × 0.01 = 50 mcg. Usa la calculadora de reconstitución de péptidos para obtener la concentración y las unidades con cualquier tamaño de vial y volumen de agua.
Notas importantes
Forzinity (elamipretida) está aprobada por la FDA mediante aprobación acelerada solo para el síndrome de Barth, y la continuidad de la aprobación puede depender de un ensayo confirmatorio. No está aprobada para ningún otro uso.
Fuentes
- FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome. U.S. Food and Drug Administration, 2025. Comunicado
- FORZINITY (elamipretide) for injection, for subcutaneous use - Prescribing Information. U.S. Food and Drug Administration, 2025. Documento de la FDA
- Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial.. Karaa A et al. Neurology, 2023. Ensayo en humanos
- ReCLAIM-2: A Randomized Phase II Clinical Trial Evaluating Elamipretide in Age-related Macular Degeneration, Geographic Atrophy Growth, Visual Function, and Ellipsoid Zone Preservation.. Ehlers JP et al. Ophthalmology Science, 2025. Ensayo en humanos
Preguntas frecuentes
Estas preguntas resumen lo que se explica en las secciones anteriores.
¿Qué es SS-31?
Un tetrapéptido dirigido a las mitocondrias, también llamado elamipretida, que se une a la cardiolipina. La FDA le concedió la aprobación acelerada como Forzinity para el síndrome de Barth en septiembre de 2025.
¿Cómo se cree que funciona SS-31?
Se describe que se concentra en las mitocondrias y se une a la cardiolipina, lo que se cree que estabiliza la cadena de transporte de electrones, mejora la producción de ATP y reduce las especies reactivas de oxígeno.
¿Qué dice la investigación sobre SS-31?
La aprobación acelerada para el síndrome de Barth se basa en una mejora de la fuerza muscular de la rodilla, y se exige un ensayo confirmatorio. Los ensayos en miopatía mitocondrial primaria y en degeneración macular asociada a la edad seca no alcanzaron sus criterios de valoración principales.
¿Cuáles son los efectos secundarios reportados de SS-31?
Las reacciones en la zona de inyección fueron el efecto secundario más frecuente en los ensayos, y la FDA las describe como de leves a moderadas. También se han reportado reacciones graves, y los datos a largo plazo todavía se están desarrollando.
¿Cuánto contiene una unidad de un vial de 10 mg de SS-31 (elamipretida)?
Con 2 mL de agua BAC, un vial de 10 mg tiene 5000 mcg/mL, así que una unidad en una jeringa U-100 (0.01 mL) contiene 50 mcg.
La ficha completa y la calculadora
La app PeptidesAI tiene la ficha completa de SS-31 (elamipretida) en su enciclopedia de 70 compuestos, además de la calculadora de reconstitución, un registro de dosis y recordatorios. Descarga gratuita para iPhone, también en español.
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